肝胆膵第80巻第6号
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症を対象としたドラッグリポジショニング研究－フェニル酪酸ナトリウムの可能性－
電子書籍のみ
- 水谷 歩，他（東京大学）
- 発行日：2020年06月28日
- 〈要旨〉
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（progressive familial intrahepatic cholestasis：PFIC）は，乳幼児期に発症する難治性の超希少肝疾患である．本疾患に対しては，肝移植が奏効する一部の症例を除き，現在，内科的治療法は確立していない．患児は，思春期までに胆汁うっ滞性肝硬変へと進行する．筆者らは，尿素サイクル異常症を適応症とするフェニル酢酸ナトリウム（NaPB）が利胆作用という新たな薬理作用を有することを基礎研究から独自に見いだし，本薬剤がPFIC治療（特にPFIC2）に効果的であるというエビデンスを臨床研究から取得している．現在本邦において，NaPBのPFIC2に関する効能追加を目的とした治験が進行中である．本稿では，PFICについて概説した後，われわれが現在実施している肝内胆汁うっ滞症の薬物治療の可能性について紹介したい．
詳細
Drug repositioning of 4-phenylbutyrate for progressive familial intrahepatic cholestasis
水谷 歩 林 久允
東京大学大学院薬学系研究科分子薬物動態学教室