Bone Joint Nerve通巻第27号第7巻第4号
小児難治性運動器疾患に対する治療の現状と将来の展望
電子書籍のみ
- 鬼頭 浩史(名古屋大学)
- 発行日：2017年10月01日
- 〈抄録〉
骨系統疾患は対症的治療法しかない難病とされてきたが，分子レベルでの病態解明が進むとともに根治的治療を目指した研究が発展している．低ホスファターゼ症などの酵素欠損症に対する酵素補充療法は患者の生命予後，機能予後を劇的に改善した．軟骨無形成症ではCNPアナログによる国際共同治験が行われている．骨形成不全症では各種ビスフォスフォネート製剤が使用されているが，TGFβをターゲットとした根治的治療法の開発にも期待がかかる．
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Treatment strategies for pediatric patients with intractable rare diseases
鬼頭 浩史
名古屋大学 整形外科